Liệu pháp gen là một lĩnh vực đầy hứa hẹn nhằm mục đích điều trị hoặc chữa khỏi bệnh bằng cách sửa đổi gen của tế bào. Tuy nhiên, liệu pháp gen phải đối mặt với nhiều thách thức, chẳng hạn như tính an toàn, hiệu quả, khả năng phân phối và quy định. Để vượt qua những thách thức này, các nhà phát triển liệu pháp gen cần các mô hình động vật đáng tin cậy và phù hợp để thử nghiệm sản phẩm của họ trước khi chuyển sang thử nghiệm trên người.
Các loài linh trưởng không phải con người (NHP) là những mô hình động vật gần gũi nhất với con người về mặt di truyền, sinh lý học và miễn dịch học. Họ có thể cung cấp thông tin có giá trị về sự phân bố sinh học, dược động học, khả năng miễn dịch và hiệu quả của các sản phẩm liệu pháp gen. NHP cũng có thể giúp xác định các tác dụng phụ tiềm ẩn và tối ưu hóa liều lượng cũng như đường dùng.
Liệu pháp gen là một kỹ thuật được sử dụng để điều trị các bệnh di truyền di truyền hoặc mắc phải bằng cách đưa một gen chức năng vào các tế bào bị ảnh hưởng. Mục đích của liệu pháp gen là chữa trị hoặc giảm bớt các triệu chứng của bệnh bằng cách sửa chữa khiếm khuyết di truyền cơ bản.
Mô hình bệnh linh trưởng không phải ở người là mô hình động vật được sử dụng để nghiên cứu bệnh ở người. Các loài linh trưởng không phải con người, chẳng hạn như khỉ và vượn, được sử dụng vì chúng có nhiều điểm tương đồng về mặt sinh học với con người, khiến chúng trở thành mô hình lý tưởng để nghiên cứu các bệnh ở người. Các mô hình bệnh linh trưởng không phải của con người được sử dụng để phát triển các phương pháp điều trị và liệu pháp mới cho nhiều loại bệnh, bao gồm ung thư, bệnh truyền nhiễm, bệnh tự miễn và bệnh thoái hóa thần kinh.
Sự kết hợp giữa liệu pháp gen và các mô hình bệnh linh trưởng không phải con người có tiềm năng lớn để phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh di truyền. Các mô hình bệnh linh trưởng không phải ở người cho phép các nhà nghiên cứu nghiên cứu tính hiệu quả và an toàn của liệu pháp gen in vivo trước khi chuyển sang thử nghiệm lâm sàng ở người. Cách tiếp cận này có thể làm giảm nguy cơ xảy ra các tác dụng phụ không mong muốn và cải thiện tỷ lệ thành công của các thử nghiệm lâm sàng.
Các mô hình linh trưởng không phải con người đặc biệt hữu ích vì chúng giống con người hơn về mặt di truyền so với các động vật khác. Chúng cũng có giá trị tiên đoán tốt hơn khi nói đến kết quả của liệu pháp gen ở người. Tuy nhiên, việc sử dụng các loài linh trưởng không phải con người trong nghiên cứu đang gây tranh cãi do những lo ngại về đạo đức và thực tiễn. Vì vậy, các mô hình động vật thay thế như chuột nhắt và chuột cống được sử dụng rộng rãi do chi phí thấp, kích thước nhỏ, dễ nuôi và thời gian thế hệ ngắn. Những mô hình này đóng vai trò quan trọng trong việc phát triển các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen cho nhiều bệnh khác nhau, bao gồm bệnh xơ nang, mù lòa di truyền và bệnh máu khó đông.
Mô hình bệnh linh trưởng không phải của con ngườicũng cho phép các nhà nghiên cứu nghiên cứu tác động-lâu dài của liệu pháp gen, điều này rất quan trọng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị mới. Ngoài ra, các mô hình bệnh linh trưởng không phải ở người có thể được sử dụng để nghiên cứu phản ứng miễn dịch với liệu pháp gen, cung cấp những hiểu biết quan trọng về sự phát triển của khả năng dung nạp miễn dịch và các chiến lược trốn tránh miễn dịch.
Nhìn chung, sự kết hợp giữa liệu pháp gen và mô hình bệnh linh trưởng không phải con người có khả năng cách mạng hóa việc điều trị các bệnh di truyền và mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân và gia đình họ.
