Vào ngày 14 tháng 11 năm 2024, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gen đầu tiên điều trị tình trạng thiếu hụt axit thơm L-amino acid decarboxylase (AADC)-Kebilidi (tên chung: Eladocagene exuparvovec). Trước đây được bán trên thị trường với tên Upstaza™ ở Châu Âu và được Ủy ban Châu Âu phê duyệt vào tháng 11 năm 2022, đây là liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê duyệt để tiêm trực tiếp vào não.
Thiếu AADC là một rối loạn di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng ảnh hưởng đến quá trình tổng hợp chất dẫn truyền thần kinh. Kebilidi sử dụng vectơ vi rút liên quan đến adeno-(AAV2) để đưa gen DDC chức năng trực tiếp đến thể vân hai bên trong não. Cách tiếp cận mục tiêu này cải thiện đáng kể chức năng vận động và nhận thức của bệnh nhân. Trọng tâm của bước đột phá này là khả năng hỗ trợ bản địa hóa chính xác được hỗ trợ bởi công nghệ điều hướng MRI trong phẫu thuật (RT{6}}iMRI)-theo thời gian thực.
Công nghệ cốt lõi: Tính năng và ưu điểm của hệ thống RT{0}}iMRI
cácHệ thống MRI trong phẫu thuật (RT-iMRI) theo thời gian thực kết hợp-thời gian thựcChụp ảnh MRI với tính năng điều hướng xâm lấn tối thiểu, mang lại độ chính xác và độ tin cậy chưa từng có cho các liệu pháp nhắm mục tiêu vào não. Được phát triển bởi ClearPoint Neuro, nền tảng tiên tiến này tích hợp hình ảnh MRI có độ phân giải cao-với điều hướng động để đảm bảo phân phối vectơ gen, thuốc hoặc tế bào hiệu quả, an toàn và có thể tái tạo.
Tính năng cốt lõi
1. Hình ảnh và Điều hướng theo thời gian thực-
MRI cung cấp hình ảnh 3D theo thời gian thực về cấu trúc não, cung cấp cho bác sĩ lâm sàng và nhà nghiên cứu những góc nhìn giải phẫu chi tiết.
Hệ thống định vị tích hợp cập nhật động các đường dẫn phân phối, các công cụ hướng dẫn chính xác đến khu vực mục tiêu.
2. Giao hàng chính xác
Cho phép độ chính xác dưới milimet, đảm bảo tác nhân trị liệu tiếp cận được vùng mục tiêu đồng thời tránh-hiệu ứng ngoài mục tiêu.
Tương thích với nhiều công cụ xâm lấn tối thiểu khác nhau, chẳng hạn như SmartFlow Neuro Cannula, nâng cao hiệu quả phân phối.
3. Điều chỉnh và giám sát động
Cho phép điều chỉnh đường phân phối trong khi phẫu thuật để giảm thiểu sự biến đổi về mặt giải phẫu hoặc sự dịch chuyển mô não.
Hình ảnh MRI giám sát việc phân phối các tác nhân trị liệu, đảm bảo phân phối đồng đều.
Ưu điểm kỹ thuật
Độ chính xác
Hệ thống RT{0}}iMRI đạt được độ chính xác ở cấp độ micromet-, nâng cao kết quả điều trị, đặc biệt là ở các vùng não phức tạp như hạch nền và hồi hải mã.
Sự an toàn
Bằng cách tích hợp các kỹ thuật xâm lấn tối thiểu với hình ảnh theo thời gian thực,{0}}hệ thống sẽ giảm thiểu tổn thương cho mô não bình thường, giảm các biến chứng và thời gian phục hồi.
Độ tái lập
Khả năng điều hướng và phản hồi chính xác của hệ thống đảm bảo tính nhất quán cao giữa các quy trình riêng lẻ, hỗ trợ dữ liệu đáng tin cậy cho nghiên cứu tiền lâm sàng.
Tính linh hoạt
Ngoài liệu pháp gen, RT{0}}iMRI còn có thể áp dụng trong nghiên cứu bệnh thoái hóa thần kinh, liệu pháp tế bào nội sọ và điều chế mạch thần kinh.
Công nghệ sinh học Prisys: RT{0}}iMRI tiên phong trong nghiên cứu tiền lâm sàng NHP
Prisys Biotech là một trong những CRO tiền lâm sàng đầu tiên ở châu Á áp dụng công nghệ RT{0}}iMRI chonghiên cứu linh trưởng phi nhân loại (NHP) . Bằng cách tích hợp Hệ thống định vị não ClearPoint, Khung đầu dàn nhạc được thiết kế riêng cho NHP và công nghệ phân phối tăng cường đối lưu (CED), Prisys Biotech đã thiết lập một nền tảng có độ chính xác cao để phân phối thuốc và gen nội sọ.
Ưu điểm nền tảng
- Bản địa hóa chính xác:RT-iMRI đảm bảo độ chính xác dưới milimet, cho phép vận chuyển vectơ gen, tế bào hoặc thuốc đến các vùng mục tiêu trong khi vượt qua hàng rào máu-não một cách an toàn.
- Giám sát thời gian thực-:Hình ảnh MRI theo dõi vị trí của kim hoặc ống thông trong quá trình thực hiện thủ thuật, giảm tổn thương mô và cải thiện hiệu quả phân phối.
- Khả năng ứng dụng rộng rãi:Nền tảng này đã được sử dụng thành công trong các mô hình bệnh thoái hóa thần kinh, nghiên cứu rối loạn thần kinh di truyền và nghiên cứu khám phá sự phân phối và chuyển hóa thuốc nội sọ.
Thông qua nền tảng RT{0}}iMRI của mình, Prisys Biotech đang nâng tầm lĩnh vực cung cấp não chính xác, đẩy nhanh quá trình xác nhận tiền lâm sàng các liệu pháp đổi mới và cung cấp-hỗ trợ kỹ thuật tiên tiến cũng như đảm bảo dữ liệu cho các đối tác nghiên cứu.
