AAV - - Synuclein biểu hiện quá mức NHP

Trong việc theo đuổi các liệu pháp biến đổi choBệnh Parkinson (PD), Sự lựa chọn của một mô hình tiền lâm sàng là tối quan trọng cho dịch thuật lâm sàng thành công. Trong khi mô hình Neurotoxin MPTP cổ điển đã đóng vai trò là một công cụ có giá trị, phương pháp "mô phỏng triệu chứng điểm cuối" của nó bị thiếu hụt trong việc tóm tắt các cơ chế gây bệnh cốt lõi của PD ở người. Hạn chế này đặc biệt quan trọng đối với sự phát triển của các liệu pháp điều chỉnh bệnh hiện đại (DMT).

Tại PRISYS BIOTECHIESS,Nền tảng khoa học thần kinh tịnh độ NHPcung cấp một tiến bộ đáng kể:AAV (mô hình biểu hiện quá mức vi-rút liên quan đến Adeno). Chúng tôi đặt ra điều này thể hiện sự thay đổi mô hình từ các triệu chứng chỉ mô phỏng sang mô hình hóa gốc căn nguyên của bệnh, cung cấp độ sâu vô song và mức độ phù hợp lâm sàng cho nghiên cứu PD của bạn.

Mô hình MPTP gây ra độc tính thần kinh dopaminergic cấp tính, không đặc hiệu, nhưng về cơ bản, nó không thể sao chép dấu hiệu bệnh lý tim của PD:Sự hình thành của các cơ thể Lewy, chủ yếu bao gồm protein tổng hợp -synuclein.

Cách tiếp cận dựa trên PRISYS AAV trực tiếp giải quyết bệnh lý cốt lõi này. Bằng cách sử dụng các vectơ AAV cho việc cung cấp gen -synuclein được nhắm mục tiêu vào provia nigra (SN), chúng tôi bắt đầu dòng chảy gây bệnh chính xác của biểu hiện quá mức protein, sai lệch và tổng hợp trong não PRIMED.

Ưu điểm chính:

• Tăng cường liên quan đến bệnh lý:Nghiên cứu của bạn có thể trực tiếp thẩm vấn vai trò gây bệnh của -synuclein. Các ứng cử viên trị liệu thể hiện sự giải phóng mặt bằng hoặc ức chế tập hợp này cung cấp bằng chứng thuyết phục hơn nhiều về hiệu quả điều chỉnh bệnh.
• Điểm cuối xác nhận toàn diện:Như được thể hiện bởi khả năng của nền tảng của chúng tôi, chúng tôi xác nhận các mô hình của chúng tôi không chỉ thông qua các đánh giá vận động cổ điển (ví dụ, quy mô của Kurlan, các nhiệm vụ grasping thực phẩm) mà còn thông qua các bằng chứng bệnh lý dứt khoát, như miễn dịch cho phosphorylated -synlein (PSER129 S), tiêu chuẩn vàng.

PD của con người được đặc trưng bởi sự thoái hóa thần kinh chậm, tiến triển mở ra qua nhiều năm. Sự xúc phạm cấp tính gây ra bởi MPTP phản ánh kém quá trình bệnh kéo dài này, hạn chế tiện ích của nó để đánh giá các can thiệp lâu dài, điều chỉnh bệnh.

Mô hình synuclein AAV - - khắc phục một cách thanh lịch giới hạn này. Biểu hiện protein qua trung gian virus và độc tính thần kinh tiếp theo đại diện cho mộtquá trình chậm, tiến bộ phát triển trong nhiều tháng. Điều này cung cấp một cửa sổ thời gian vô giá cho:

• Nghiên cứu động lực học bệnh:Theo dõi sự phát triển của dấu ấn sinh học và thâm hụt hành vi từ giai đoạn đầu đến cuối.
• Đánh giá hiệu quả của DMT:Đánh giá xem ứng cử viên trị liệu của bạn có thực sự khôngchậm, dừng hoặc đảo ngượcTiến triển bệnh, thay vì chỉ cung cấp giảm triệu chứng thoáng qua.
• Khám phá các dấu ấn sinh học mới:Thay đổi theo dõi theo chiều dọc, chẳng hạn như mất tiến triển của các tế bào thần kinh dopaminergic thông qua hình ảnh VMAT2 PET, để xác định các dấu hiệu chẩn đoán sớm hoặc dược lực học.

Lão hóa là yếu tố rủi ro đáng kể nhất đối với PD lẻ tẻ.Thực tế khoa học này là nền tảng của chiến lược mô hình mạnh mẽ nhất của chúng tôi. Trong khi gây ra bệnh lý ở những con khỉ trưởng thành trẻ tuổi cho phép nghiên cứu một trình điều khiển gây bệnh duy nhất, giới thiệu -synucleinopathy vào mộtnão NHP tuổicho phép chúng tôi điều tra sự tương tác quan trọng giữalão hóa và protein.

Cách tiếp cận này cho phép nghiên cứu về cách môi trường tế bào lão hóa tương tác và tăng tốc dòng thác gây bệnh, tạo ra một mô hình có liên quan lâm sàng vô song vớicon người lẻ tẻ PD, mà chiếm hơn 90% của tất cả các trường hợp. Dữ liệu và kết luận được tạo ra từ mô hình này có giá trị và đổi mới tịnh tiến đặc biệt, định vị nghiên cứu của bạn ở vị trí hàng đầu của lĩnh vực này.

Phần kết luận

Công nghệ sinh học PRISYS AAV - - mô hình NHP biểu hiện quá mức Synuclein không chỉ là một công cụ; Đây là một nền tảng tinh vi để đạt được những hiểu biết sâu sắc về sinh bệnh học của bệnh Parkinson. Bằng cách tích hợpĐộ trung thực bệnh lý, tiến triển mãn tính, độ chính xác công nghệ và yếu tố quan trọng của sự lão hóa, chúng tôi cung cấp hệ thống mạnh mẽ nhất và phù hợp nhất về mặt lâm sàng để kiểm tra thế hệ điều trị sửa đổi bệnh tiếp theo.

Hợp tác với Prisys để tăng tốc đường ống trị liệu PD của bạn và dịch những khám phá khoa học của bạn thành kết quả lâm sàng có ý nghĩa.

Chú phổ biến: AAV - - Synuclein biểu hiện quá mức NHP, nghiên cứu, nghiên cứu, khỉ, liệu pháp gen